美國全球生物科技創新組織的研究表明,中樞神經系統藥物從臨床 I 期到上市的成功率僅為 8.4%。研發的主要難點在于:①中樞神經系統疾病難以根治:很多神經疾病的準確病因至今沒有定論,藥物只能針對癥狀,而難以治療根源;②臨床方案的制定較為困難、臨床效果較難評測:有些中樞神經系統疾病沒有明顯的器質病變,而病人主訴的感受往往過于主觀,不夠準確,給臨床診療帶來較大挑戰;③副作用較明顯:神經類藥物常常伴隨著較明顯的副作用,例如,治療抑郁癥的藥物常見高血壓、自殺傾向等副作用。
在過往幾十年里,由全球六十幾億人口帶來的疾病治療、保健康復等醫藥消費的拉動下,全球醫藥產業成為世界經濟發展最快的產業之一,世界醫藥經濟已經成為世界經濟發展的重要組成部分。但隨著全球人口老齡化進程加快,中樞神經系統疾病的發病率也逐漸升高,帕金森病、老年癡呆癥等老年病嚴重危害人類健康和生存質量;同時,由于人們生活節奏的加快、社會競爭的加劇,導致焦慮障礙和抑郁障礙等精神疾病的發病率迅速上升,進而推動全球中樞神經系統類藥物銷量迅速增加。根據美國知名研究機構 Grand View Research 的測算,2019 年全球中樞神經系統藥物市場規模超過 1,000 億美元,并將在未來五年以年化 5.90%的速度增長。